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药业加速产品上市期待激励政策落地

对境外临床试验数据有条件地开“绿灯”，也意味着占据了罕见病创新药大片江山的国外创新药将加速进入中国。

“这一利好消息也将在夏尔的产品研发领域产生强大的助推力，为我们在中国加速引进罕见病创新产品奠定基础。”致力于罕见病药物研发的夏尔中国总经理丛凡指出，目前，夏尔全球正在推进的40个临床产品项目中有超过75%都针对罕见病适应症，其中超过半数已处于三期临床或上市注册阶段。

新加坡Lorem Vascular在华全资子公司络仁医疗器械（北京）有限公司总经理马旭东也表示，络仁集团将充分利用Celution再生医学系统疗法在国外积累的临床研究数据，尽快启动该疗法在中国的硬皮病治疗申报工作（该产品已获得欧盟硬皮病孤儿药认证）。马旭东希望，能出台更详细的《意见》解读及在罕见病治疗产品注册审评审批方面的具体指导原则，将利好政策的激励作用落实到位。

北京中医药大学法律系副教授邓勇建议，在国家利好政策的引导下，企业应瞄准政策红利，充分做好市场调研，特别是国外研发罕见病药物政策法律的调研，做到综合考察，知己知彼，理性做出企业研发生产药物方面的决策。

- 声音

促进罕见病治疗可及多重问题待解决

尽管在创新药审评审批上出现了利好政策，但与欧美、日本相比，中国政府要让罕见病治疗可及，仍需解决多重问题。

微芯生物总裁兼首席科学馆鲁先平：截至目前，已有包括美国、日本在内的40多个国家和地区通过罕见病药物相关法案。由于价格管理、基金资助，税务减免以及市场独占期等多重优惠政策，国外药企纷纷加大了对罕见病药物的研发与生产。因此，亟须制定我国的罕见病药物政策和管理制度，包括税收优惠政策、注册审批特殊政策、医保政策等。

络仁医疗器械（北京）有限公司总经理马旭东：罕见病领域的基础研究、罕见病目录和数据库建立、患者登记制度、罕见病用药的医保支付等多方面仍有待完善。如罕见病新药研发，面临长达10年研发时间和高达10亿美元的研发成本，而且患者少，临床试验难度大，若上市后不能自主定价，就难以及时收回研发成本、支持药企的后续研发。

鲁先平：任何医疗器械产品的研发都具有一定的偶然性，只有让足够多的科研人员共同致力于罕见疾病的研究，才能从众多的偶然性中找出必然之路，要做到这一点也需要国家层面给予罕见病科研方面政策的倾斜和指导，单靠几个企业的力量是远远不够的。

罕见病发展中心主任黄如方：国家食药监总局应设立罕见病办公室这种联动的行政职能部门，负责推动不同部门的合作。目前国家在科研上的投入并不够，而罕见病治疗可及性又涉及多个部门，需要国家卫计委、国家食药监总局、国家人力资源和社会保障部等多部门形成更为紧密的联动，才能最终解决罕见病可及性问题。